尊龙凯时聚焦罕见病和基因治疗的最新进展，近期有几项重要的研究和融资活动值得关注。

罕见病治疗组织获得资金支持

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助。本次资金将用于推进针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前尚无有效治疗方案的神经退行性疾病，这一资助将为患者带来新的希望。

微光基因完成Pre-A轮融资

微光基因（苏州）有限公司宣布已成功完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同支持，浩悦资本担任本轮融资的财务顾问。此次资金注入将推动微光基因针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线的快速研究，为生命科学的进步提供了支持。

新一代线粒体碱基编辑器的研发

2025年1月22日，北京大学与昌平实验室的研究团队在《Nature》杂志上在线发表了题为“精准建模线粒体疾病的优化mitoBEs”研究论文。该研究介绍了通过优化后的mitoBEs实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。这一进展为未来线粒体疾病的治疗提供了新的研究平台。

Viralgen与Axovia合作开发基因疗法

Viralgen与Axovia Therapeutics确认合作，以推进基于AAV9的基因疗法的开发，目标是治疗因BBS1基因突变导致的视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）。此次合作旨在预防BBS患者的视力恶化，展现了基因疗法在治疗遗传性眼病中的潜力。

信念医药的DMD基因疗法获受理

2025年2月5日，信念医药集团宣布其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的受理。这一进展为DMD患者提供了新的治疗希望。

生命科学领域的新技术

《自然》杂志近日发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中包括细胞基因疗法、AI生物学基础模型等。生命科学领域占据了四个席位，显示出这一领域在科技创新中的重要性。

广州健康院的单细胞谱系追踪技术

2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦研究团队在《细胞·报告》（Cell Reports）上发表重要研究成果，开发出名为“DuTracer”的新型单细胞谱系追踪技术。该技术结合了CRISPR-Cas9和Cas12a两种基因编辑工具，为研究胚胎发育和疾病机制提供了新的视角。

炎症基因表达调控机制的研究

来自维也纳大学的研究团队在《Molecular Cell》上发表的研究表明，TTP通过分子组装体来调控炎症基因的表达。这一机制确保了在转录水平上不会过量产生有害的炎症因子，为炎症相关疾病的治疗提供了新的理论依据。

耳蜗听觉毛细胞发育的新发现

《Science》期刊在线发表了由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的研究团队完成的论文，揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞生存中的关键作用。这一研究为听力损伤的基因修复提供了新思路。

推动生物医药创新发展的政策措施

天津市日前发布通知，加强对细胞与基因治疗、“AI+医药”和再生医学等特色赛道的基础研究支持。此外，美国启动“星际之门计划”，注资5000亿美元，利用AI和mRNA技术加速癌症治疗进程，彰显了生物医药领域的投资潜力。